基因治疗肌营养不良效果怎么样

发布时间:2023-08-01 21:40 阅读:加载中...


讲解医师:陆春玲  
河北医科大学附属以岭医院肌萎缩科 / 主任中医师

因为肌营养不良是基因病、遗传病,所以大家对基因药物的治疗比较期待。目前杜氏型肌营养不良基因药物研究比较多,也比较深入,有些药物目前也处于了临床试验阶段,但还没有临床上市。研究比较早的是PTC124药物,是治疗基因无义突变引起假肥大型肌营养不良的药物,目前国外已经上市,国内正在进行临床试验当中。

另外,还有外显子跳跃的药物也正在研究当中,有45号外显子跳跃、51号外显子跳跃,还有53号外显子跳跃药物都在研制中。但根据目前报道,虽然上述药物可以延长患者行走距离和行走时间,但不是根治的方法。还有一种迷你dystrophin基因药物的研究,在动物试验身上收到了较好的结果,能把症状较重的DMD变成症状较轻的BMD,所以大家对此药物也比较期待。

总而言之,基因治疗的药物尚需要耐心的等待,目前还不能用于临床,不能用在患者身上。而现在治疗可以应用中医药制剂,适当康复训练以及结合矫形器应用,能达到改善症状、提高生活质量,延长寿命以及行走时间的目的。

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