神经母细胞瘤

神经母细胞瘤为儿童恶性实体瘤中的常见肿瘤，异质性较强，存活率和治愈率也千差万别。如果分型好、治疗较早，存活率可能达到90%以上，但如果是高危型、Ⅳ期转移，则存活率可能在20%以下。极个别肿瘤可以自己转成良性，称为自我退化或消退。 国际上来讲，低危组神经母细胞瘤通过手术或观察，总体生存率接近100%，5年生存率已经达到85%。中危组长期存活率也达到90%，高危组存活率可达到50%。因为国际上手段比国内多，因此生存率较高。目前我国也在追赶、完善，现在也引进了一些靶向治疗，MIBG治疗也有待于引进，以努力靠拢国际最高水平。

神经母细胞瘤的治疗主张多学科协作，包括手术、化疗、放疗、造血干细胞移植、免疫治疗等在内的综合治疗。科学规范治疗非常重要，并非存在包块就直接手术。如果肿瘤已经出现远处转移，没有手术指征，贸然进行手术对儿童并无益处。或者包块很大，又包裹大血管，技术也不成熟，可能会造成副损伤。因此，一旦怀疑肿瘤，需进行全面评估，包括具体的阶段、分期等，再确定具体方案，需先手术或先活检化疗，常见情况如下： 1、出现远处转移，建议先化疗再手术； 2、侵犯椎管造成脊髓压迫，有截瘫风险，一般神经外科先手术减压，同时获得病理； 3、手术要求尽量切干净，要切到90%或95%以上，即除血管、神经等重要组织外，其它可疑组织均切除，达到骨骼化； 4、对于高危的神经母细胞瘤，要进行放疗，医生会根据儿童具体情况调节剂量，相对比较安全，获益大于损害。

神经母细胞瘤可以治疗，但这一肿瘤具有异质性，人与人之间、内部结构均可能存在差异，部分可能恶性程度特别高，少部分能够自我消退、自我退化，但属于小概率事件。整体来讲，神经母细胞瘤的预后取决于就诊时的分期、风险分层、转移范围以及治疗是否科学规范。目前低危组患者总体生存率已经接近100%，中危组患者生存率也超过90%，高危组患者生存率在高水平国家也接近50%。 国内最差的分型中，即高危的神经母细胞瘤患者仅有20%的存活率，随着新的一些治疗手段的引进，如靶向治疗，患者预后也会越来越好。因此，发现神经母细胞瘤后还是需要尽量治疗。

神经性母细胞瘤在整个神经上皮肿瘤中相对罕见，而且在儿童中相对多见。根据肿瘤所在部位，采用手术治疗充分地切除，辅助放疗和化疗治疗为相对主流的一种治疗方法，可使多数患者得到缓解。 成人神经母细胞瘤较少见，而以神经胶质母细胞瘤较多见。胶质母细胞瘤的治疗同样也以手术治疗为主，可以长在额叶、颞叶、枕叶等不同区域，甚至长到脑深部结构，如脑干或者小脑。通过充分的术前评估检查，甚至多学科团队讨论，可以给予手术治疗为主的治疗模式。在充分保证安全的情况下进行手术切除，辅助放疗、化疗、免疫治疗或者靶向治疗，尽可能延长患者生命，获得相对稳妥可靠的有效治疗模式。

神经母细胞瘤是发病率较低、比较少见的肿瘤，但是这类肿瘤属于高度恶性的肿瘤，主要来源于神经的原始细胞，即成神经细胞。成神经细胞可以分化为不同类型的神经细胞，这类细胞在婴幼儿时期仍然保留一部分，并且在出生之后可以进行不受控制的异常增殖，形成神经母细胞瘤。神经母细胞瘤主要见于婴幼儿，特别是两岁以内的儿童，绝大多数的神经母细胞瘤都在五岁以内出现，患儿可以表现为不同部位的肿瘤。神经母细胞瘤虽然来源于神经，但它主要见于交感神经，患儿主要表现为胸部，特别是纵隔部位或腹部肿瘤，肿瘤可以在短时间内增大，并且引起呼吸困难、腹痛、腹胀等一系列症状，主要是由于肿瘤进行性增大，对周围神经结构产生压迫症状。神经母细胞瘤的预后并不太理想，在诊断明确之后，应根据临床分期采取合理的治疗方法，包括手术切除、放疗、化疗、自体造血干细胞移植和其他的一系列治疗。

肾上腺是神经母细胞瘤的易发部位，也是最常见部位。肾上腺神经母细胞瘤，是较常见的儿童胚胎性恶性肿瘤，甚至可以在胚胎期发生。如果在胎儿期发现肾上腺有肿瘤占位，多数考虑是神经母细胞瘤，出生后如果积极给予干预切除肿瘤，通常能获得较好预后，甚至治愈。有的在胎儿期发现肾上腺占位，但出生后肿瘤不是特别大，通常可以采取随访观察，相当一部分新生儿的肾上腺神经母细胞瘤，有发生逆转、退化的可能。所以，新生儿期的肾上腺神经母细胞瘤，采取随访观察，也可作为治疗手段之一。

儿童神经母细胞瘤起病比较隐匿，但病情又进展比较迅速，因此缺乏特异性的临床表现，常见症状有以下几种：1、与肿瘤生长位置、转移情况、瘤体大小有关，如腹膜后肾上腺肿瘤，表现为腹部包块，但难以发现，通常包块比较大时才就诊。在纵隔的神经母细胞瘤，因受到压迫会引起呼吸困难，有骨和骨髓转移的神经母细胞瘤会有骨头疼痛，或者眼眶如熊猫眼的表现；2、神经母细胞瘤是神经内分泌肿瘤，会出现副肿瘤综合征，患儿会表现为长期腹泻、小脑失衡、眼睛阵挛等情况，需引起警惕。如果儿童有上述神经母细胞瘤症状，需早期到小儿肿瘤外科专科就诊，进行及时的诊断和治疗。

儿童神经母细胞瘤4期通常属于高危，一定要接受化疗、手术、放疗、自体干细胞移植、GD2免疫治疗，以及维甲酸的维持治疗，只有进行综合治疗，可能获得长期生存的机会。儿童神经母细胞瘤4期除原发部位的肿块外，已经发生远处转移，这部分儿童的治疗非常棘手。出现远处转移时，通常无法通过单纯的手术切除原发部位和转移部位，要先进行化疗，当体内的肿瘤细胞被杀到一定程度时才进行手术，手术后照样进行化疗，进一步清除体内残留的肿瘤细胞。由于发生远处转移，而且这部分儿童的肿瘤细胞较狡猾，对常规的化疗有逃避作用。建议做干细胞移植，目的是用超常规强度的化疗，加上自体干细胞挽救，进一步深度杀灭，此时的治疗还不足。为杀灭体内残存的少量肿瘤细胞，以免日后复发，有条件建议接受GD2的免疫治疗，以及维甲酸的综合治疗。

儿童神经母细胞瘤可以治好，但不是所有的儿童神经母细胞瘤均可以治好，因为神经母细胞瘤的第二大特点是治疗效果异质性，即不同神经母细胞瘤的儿童，治疗效果差别较大，可以根据危险度分组评判预后，具体如下：1、1期、2期或低危儿童，长期生存率可以达到90%以上；2、4S期即特殊4期的儿童，可以发生一定几率的肿瘤自发性消散；3、高危儿童的长期生存率，可能最多不超过50%，通常高危的神经母细胞瘤，长期生存率只有30%。同样是诊断神经母细胞瘤，疗效、预后差异较大，是由于儿童的危险度不同。危险度又由很多因素决定，而临床对神经母细胞瘤的治疗，是根据低危、中危、高危，给予不同强度的治疗。

后腹膜神经母细胞瘤通常发生于交感神经链部位即后腹膜处，与重要血管、神经与器官关系较为紧密。治疗方法主要为手术切除、化学治疗、放射治疗。通常神经母细胞瘤患者进行手术切除前需要进行新辅助化疗，即确诊神经母细胞瘤后给予多种药物联合化疗，使神经母细胞瘤缩小为手术创造良好条件。通常在神经母细胞瘤缩小后可进行手术治疗，目的为将肿瘤完全切除，患者切除瘤体后需进行巩固化疗且治疗时间较长。