骨髓增生异常综合征的治疗方法有哪些？

讲解医师：江滨  
北京大学人民医院血液病研究所 / 主任医师 骨髓增生异常综合征是一个非常异质性疾病，什么叫异质性呢？就是它非常的不同，比如根据病人所有的资料，我们可以把病人分成低危、中危1、中危2和高危。低危的病人、中危1的病人的治疗方法和中危2、高危就不太一样。低危和中危1的病人，我们可能更多采用的是支持治疗，比如贫血很严重，可以输血，血小板很低，可以输血小板。当然在中危2和高危的时候也可以用支持治疗。低危和中危1的病人除了支持治疗以外，还有一些药物像环孢素、雄激素（这些治疗似乎有点像再障的治疗），它的治疗特别是像环孢素这些药是针对T细胞的，因为这时候T细胞功能的紊乱，可能是造成MDS低危病人的一个重要因素。所以针对T细胞功能的时候，我们会用到像环孢素A这样的药。还有就是有时候可能会用一些细胞因子类药物，比如有升红细胞的，叫EPO；有升血小板，叫TPO；还有就是升白细胞的，叫GCSF。我们用这些药的时候其实还是比较慎重的，特别是GCSF，因为不但正常的粒细胞上面有这个受体，有些白血病细胞上面也有这个受体，如果用了以后会不会刺激白血病细胞的增长，也有这种可能性。所以实际上我们用细胞因子类药物的时候还是比较慎重的。到了中危2和高危的时候，这时候病人往白血病转化的机率就很高了，这时候光用支持治疗，用环孢素可能就不合适了，我们就会用一些像小剂量的化疗，还有像去甲基化药物的治疗，都是可以在这个阶段去应用的。还有就是对于高危的病人，可以采用异基因造血干细胞移植。什么叫异基因？就是别人给病人的，这个别人可以是自己的兄弟姐妹，可以是父母、子女，也可以是骨髓库里的无关供者，都是别人给的，就叫异基因。异基因造血干细胞移植的目标是能够让病人彻底治好，但是异基因造血干细胞移植又是一个高风险的治疗手段，比如它可以引起很多的合并症，甚至于更严重的问题。所以在低危的MDS的时候，我们很少采取异基因造血干细胞移植，但是到了高危的时候，比如年龄合适，病人一般机体状况还比较好，没有严重合并症的病人，可以考虑做异基因造血干细胞移植。