儿童肌萎缩怎么治

讲解医师：吴丽文  
湖南省儿童医院神经内科 / 副主任医师

儿童肌萎缩需根据病因治疗，主要如下：

1、神经肌肉病：可针对原发病进行治疗；

2、外伤：如神经离断，需将神经接好并进行一些康复治疗；

3、儿童脊髓性肌萎缩：即脊肌萎缩症，为隐性遗传病，由SMN1基因引起，发病年龄不同，患儿可能出现全身肌萎缩、肌无力，但智力正常，可能存在家族史。目前对这一疾病可采用精准治疗，在2019年关于脊髓性肌萎缩的基因修饰治疗药物已经进入了中国，现在国内至少用了100多例，目前能够用的药物有诺西那生，罗氏的risdiplam马上也可以进入临床。在极早期，即尚未出现呼吸功能衰竭时使用这些基因修饰治疗药物，效果非常好。很多3-4个月的患儿用药后可以达到与正常孩子类似的状态。如果已经全身肌萎缩，已经使用呼吸机，则治疗效果很差。