骨髓增生异常综

造血干细胞移植的成功率是指造血干细胞移植后重建造血功能，从移植仓出来的成功率，并非意味着患者获得一个较长的生存期。一般来说，淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等采用自体干细胞移植进行治疗，成功率在95%～100%之间；异基因干细胞移植的成功率与移植后抗排异反应密切相关。

造血干细胞移植是血液科的一种特殊治疗方法，适应症比较广泛，在血液科和其它实体瘤或其它结缔组织病都可以适应。血液科适应症是血液科的一些恶性疾病，如恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤、慢性粒细胞白血病、骨髓增生异常综合征等血液科的一些恶性疾病。 其它的是血液科少见的一些疾病，如再生障碍性贫血，如果年龄合适，少于45岁，也可以做异基因干细胞移植。像风湿免疫科疾病、系统性红斑狼疮。如果难治性，单纯免疫抑制剂控制效果不佳，副作用比较多，如果有合适的供者，也可以做异基因干细胞移植。还有一些实体瘤，如最早以前一些肺癌等，也可以做异基因干细胞移植。但是随着这些年来一些靶向药物的应用，做移植的越来越少，其它的实体瘤，但是血液做移植效果还不错。造血干细胞移植的适应症其实还有一些，如儿科遗传性疾病，如贫血、地中海贫血，也可以用脐血或供者异基因干细胞移植，这些治疗效果也都很好。

骨髓增生活跃是一个专业术语，正常人骨髓增生应该是活跃的，如果增生低下，则可能出现贫血，出现血细胞的减少。所以说增生活跃是好现象，但也要区分是正常细胞增生活跃，还是异常细胞增生活跃。正常人应该是正常细胞增生活跃，那么病人的话，例如白血病或骨髓增生异常综合征，存在异常细胞的增生活跃，这代表疾病是活跃状态，需要治疗。需要注意的是，骨髓增生活跃本身不代表任何疾病，所以就谈不上针对增生活跃是否需要治疗，是好还是不好，而是要具体问题具体分析。如果骨髓增生活跃指的是骨髓的造血异常细胞增生活跃，此时需要给予治疗，使异常造血得到控制。那么正常状态下或检查骨髓是活跃状态，这指的是一个正常人骨髓应该增生活跃，不需做任何处理。

阵发性睡眠性血红蛋白尿的鉴别诊断如下： 1、PNH涉及到造血干细胞基因异常的问题，可以引起全血细胞减少，所以需要与再生障碍性贫血等可以引起全血细胞减少的疾病相鉴别； 2、PNH患者由于反复溶血，从尿中丢失大量的铁，可以引起缺铁性贫血，所以要与缺铁性贫血相鉴别； 3、PNH要与其他可以引起溶血的疾病，包括自身免疫性溶血性贫血鉴别； 4、营养性巨幼细胞性贫血可以引起全血细胞减少，所以要做相关的检查，与PNH进行鉴别诊断； 5、骨髓增生异常综合征也会引起全血细胞减少，因此以上的疾病都需要做相关的检查，与PNH相鉴别。

讲解医师：徐淑娟  （主治医师）
就职单位：福建医科大学附属协和医院血液科
骨髓增生异常综合征是一组抑制性疾病，起源于造血干细胞，以病态造血、高风险向急性白血病转化为特征，表现为难治性一系或多系细胞减少的血液病，通常情况下老年人发病比较多，大部分的患者年龄都大于60岁，所以说老年人骨髓增生异常综合征应该怎么治疗呢？首先要看预后以及危险分层，一般情况下是根据国际预后积分系统来进行评价的，主要包括患者血细胞减少的数量、骨髓中原始细胞比例以及染色体核型等。通常情况下，对于低微的患者，一般采用改善生活质量、支持治疗、促造血、诱导分化和生物反应调节剂等，但是对于中高危的患者，主要是要提高存活率，此时要采用如髓系白血病的联合化疗方案，当然最终的根治办法需要进行造血干细胞移植。

讲解医师：马宏杰  （主任医师）
就职单位：包头医学院第一附属医院血液内科
骨髓增生异常综合征不是白血病，是一组异质性、克隆性造血干细胞疾病，是由于骨髓中髓系单系、多系细胞减少，或发育异常造成骨髓病态造血，无效造血，正常造血受到抑制，从而出现贫血、出血、感染为临床表现的综合征。以难治性贫血和白血病转化高风险为特征，又称为白血病前期。其血常规可以表现为红细胞、白细胞，血小板单系或者多系减少。其中难治性贫血伴原始细胞增多型，有向白血病转化的高风险为高危类型，临床中需早期进行去甲基化治疗。

讲解医师：江滨  （主任医师）
就职单位：北京大学人民医院血液病研究所
异基因造血干细胞移植的费用，是跟下面这些因素有关的，比如如果在异基因造血干细胞移植以后，一切都非常的顺利，异基因的造血干细胞能够很快的植活，而且没有发生严重的合并症，花的钱就会少。但是如果植活得不好，也就是造血重建不好，那你就脱离不开输血，包括输红细胞、血小板。如果合并症多了，比如合并了严重的肺部感染，或者是其它一些移植物抗宿主病等等，花费就会挺高的。我们现在有时候无法预计移植以后会发生什么样的问题，所以到底花多少钱就很难说了，但是会让病人准备50万，为什么？当然可能用不到这么多钱，但是准备的充分一点，如果移植以后发生各种各样的合并症，经济上就算比较宽裕一点，治疗上不会是因为基金的问题而使得治疗中断。

讲解医师：盛秀云  （主治医师）
就职单位：聊城市第二人民医院血液肿瘤科
骨髓增生异常综合征也叫是MDS，MDS就叫骨髓增生异常综合征。骨髓增生异常综合征也是一种血细胞的恶性克隆性疾病，它也会出现一些原始细胞的增高，从而导致贫血、出血、感染等疾病，这个病的治疗比较麻烦，目前也没有一些特效药的治疗，主要是对症治疗，对症就是贫血的时候输血。白细胞增高可以应用羟基脲进行控制。血小板降低也可以输注血小板进行治疗。MDS也有可能会向急性白血病进行转化，转化成急性白血病，治疗主要是以化疗为主，这个疾病得到身上也是比较麻烦的一个疾病，一定要去医院进一步就诊治疗。

有时白血病的表现就是贫血，所以两者之间的关系很密切，具体如下：1、急性白血病：急性白血病的三大主症是贫血、出血和感染，但可能出血和感染的表现更为突出，这也是病人的重要主诉，因为血红蛋白下降较快，所以病人的症状如乏力、困倦、疲倦比较突出，所以有的病人以贫血待查来进一步获得诊断；2、骨髓增生异常综合征：也可以表现为贫血，多数病人也可转变为急性白血病，所以贫血有可能是早期症状，要对这类病人应进行详细检查，明确有无相应的髓系克隆，来追踪是否会在短时间内转为急性白血病；3、慢性白血病：慢性粒细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病进展到一定程度，加速急变或到疾病晚期才会出现贫血，慢性淋巴细胞白血病出现贫血是治疗指征，如果只是淋巴细胞增多，不一定需要治疗，而出现贫血和血小板减少才是需要治疗的特异性指征。所以两者间有密切关系，应注意贫血的病人是否有存在恶性病的可能。

白血病可以表现为贫血，但贫血不一定会转成白血病。有些贫血类型可以转变为白血病，而有些贫血类型不能转变为白血病，因为贫血的原因很多，如营养性贫血，如吃得不好、挑食或胃肠道疾病导致营养吸收困难、消化道慢性出血，还包括缺铁性贫血、巨幼细胞贫血等，甚至再生障碍性贫血，上述贫血不会转成急性白血病。但另外一种贫血，即骨髓衰竭性贫血，或异常肿瘤侵犯骨髓而造成的贫血，如骨髓增生异常综合征，也称为白血病前期，很有可能转成白血病，所以并不是所有的贫血都会转成白血病。在诊断贫血时一定要明确贫血病因，是营养性贫血、骨髓本身造血异常，还是异常肿瘤细胞，或异常克隆性造血已经在骨髓形成，需要详细检查，包括流式细胞学分析、遗传学检查，才能进一步明确是不是有潜在的克隆性造血。