造血干细胞移植

造血干细胞移植是治疗血液病的重要方式，分为自体和异基因干细胞移植，成功率受很多因素影响，而且根据移植方式，患者移植前状态，移植后并发症，所以成功率也不太一样。 对于自体干细胞移植以后，因为是自体干细胞，所以没有排斥很明显的副作用，即GVHD不明显，所以成功率基本在90%以上。但是并不移植的代表着自体造血干细胞造血重建就一定成功，如还有后期复发，合并感染等因素。但是自体干细胞移植成功率比较高，而且并发症也相对比较少，异基因干细胞移植基本储存60的成功率能90%以上。极个别是因为一些严重并发症，如严重的GVHD，三度以上，甚至四度，再加上以后合并间接性肺炎等影响因素，极个别因为肿瘤疾病的复发导致，但成功率也有70%以上。 造血干细胞移植现在随着无菌层流房，而且随着药物的进展，一些高级抗生素，一些支持治疗贫血，粒细胞集落刺激因子等治疗，后期积极自身治疗，成功率越来越高。所以对于选择造血干细胞移植的患者，如果单纯不化疗复发或单纯化疗效果不好，可以稍微放心一下，选择异基因干细胞移植或自体干细胞移植成功率相对比较高。

整体而言，神经母细胞瘤是恶性程度很高的疾病，但是能够治疗。Ⅰ期、Ⅱ期治疗效果较好好，患者长期生存率在80%以上。但是Ⅲ期、Ⅳ期的患者，治疗效果较差，长期生存率在30%左右。神经母细胞瘤是恶性肿瘤，治疗与年龄、分期关系较大。神经母细胞瘤发病较早的患者，例如3个月以内婴儿发病，如果范围局限往往不需要治疗，有自然消退的可能性，建议进行观察。1岁后的神经母细胞瘤则需要干预，治疗神经母细胞瘤时，Ⅰ、Ⅱ期和Ⅲ、Ⅳ期的治疗方案、疗程不同，Ⅲ、Ⅳ期患者或难治的神经母细胞瘤患者采取造血干细胞移植方案。

讲解医师：石建民  （副主任医师）
就职单位：聊城市人民医院三级甲等骨科
造血干细胞移植手术主要有四个步骤：1.移植前准备。移植选择在患者状态良好的情况下进行，移植前对供者患者进行全身体检，清除感染病灶，存留病房空气消毒等工作。患者在输干细胞之前一周左右进仓，进仓前全身消毒、头发及毛发清除干净，全身药浴等。

白血病在各个年龄均有可能发生，但各年龄的白血病类型特点不同：1、儿童急性白血病：通常是急性淋巴细胞白血病，可获得理想的治疗效果，甚至无需异基因造血干细胞移植；2、成人急性白血病：以急性髓细胞白血病更多见，老年患者以脊髓白血病较常见。不同年龄段，白细胞发病情况有所差异，此外慢性粒细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病，随着年龄增加发病率逐渐增高。在疾病诊断过程中，可参考发病年龄进行分析，但最终白血病的确诊，需依靠形态学、流式细胞学、细胞遗传学、分子遗传学明确诊断，而非完全依靠年龄判断。儿童可患慢性粒细胞白血病，老年人群也可患急性淋巴细胞白血病，可能临床表现类似，而治疗方法有所区别。

骨髓移植又称为造血干细胞移植，是唯一能够根治MDS的手段，而其它的方法都做不到完全根治MDS。但是骨髓移植存在风险，患者接受骨髓移植要承担移植相关的风险，甚至是死亡风险。 骨髓移植是为治愈，而保守治疗的目标是延长生命、改善生活质量、减轻痛苦。因此，临床医生在选择进行骨髓移植还是保守治疗时，需多方面权衡与考虑。

噬血细胞综合征的预后取决于疾病原发病情况、个人状况和身体素质，具体情况如下： 1、疾病预后与身体状况、年龄状况，是否合并其他疾病状态有关。青壮年器官功能好，有足够的时间进行挽救、抢救治疗。婴幼儿或老年体质衰弱者，短时间内可导致死亡； 2、疾病预后与原发病的严重程度有关。难治型EB病毒感染，预后相对较差。即使进行异基因造血干细胞移植，仍有1/3患者最终死亡或移植复发；难治型淋巴瘤或晚期淋巴瘤、NKT细胞淋巴瘤患者，死亡率接近100%；淋巴瘤合并噬血的患者，早期部分患者还有机会获得治愈。终末期合并噬血细胞患者，目前无有效治疗措施；

弥漫大B细胞淋巴瘤ⅣA期患者主要采用基于化疗为基础的方案联合应用靶向药物，也可以联合自体造血干细胞移植或异基因造血干细胞移植进行治疗，ⅣA期的患者可以治愈；而对于弥漫大B细胞淋巴瘤ⅣB期患者而言，如果存在中枢侵犯、肝脏侵犯或肺侵犯，治疗效果较差。但如果只是单纯骨骼的侵犯，治疗效果相对较为理想。 所以弥漫大B细胞淋巴瘤的治疗要根据侵犯的部位及病理类型决定，总体治疗效果较为理想，约50％的患者经过综合治疗可以达到治愈。

对于多发性骨髓瘤的治疗，应将患者分成两类，一类是适合进行自体造血干细胞移植的患者，一类是不适合进行自体造血干细胞移植的患者，主要情况如下：1、适合自体造血干细胞移植：首选硼替佐米或来那度胺、伊沙佐米为主的方案。以硼替佐米为主的方案包括BD(硼替佐米+地塞米松)、BCD(硼替佐米+环磷酰胺+地塞米松)、BAD(硼替佐米+阿霉素+地塞米松)、BRD(硼替佐米+来那度胺+地塞米松)等。以来那度胺为主的方案包括RD(来那度胺+地塞米松)、RCD(来那度胺+环磷酰胺+地塞米松)、RAD(来那度胺+阿霉素+地塞米松)等。以伊沙佐米为主的方案包括伊沙佐米+地塞米松，或伊沙佐米+来那度胺+地塞米松等，上述方案均可以选择；2、不适合自体造血干细胞移植：通常会选用加入马法兰(美法仑)的方案，如MP(马法兰+泼尼松)，或马法兰+泼尼松+硼替佐米，还有马法兰+来那度胺+泼尼松的方案等，均可以选择。

再生障碍性贫血经过血液科大夫诊断以后，有以下几种治疗方式： 1、基础治疗：比如输血、输红细胞、输血小板等支持治疗； 2、对因治疗：对于50岁以下患者而言，首选治疗是异基因造血干细胞移植，因为移植能够进行彻底对再障根治，如果年龄不符合或者病情程度较轻，也可以采用免疫抑制剂治疗，部分患者效果也非常好。所以再障治疗要根据患者病情，包括年龄、分型等因素，做个体化治疗。 免疫抑制剂治疗主要是抗胸腺球蛋白治疗，对于部分反应率较好的患者，治疗效果相对较好，若患者效果不好，可更换抗胸腺球蛋白种类进行治疗，或者直接进行造血干细胞移植。造血干细胞移植在再生障碍性贫血当中属于非常好的治疗措施，而且以前会建议患者采用HLA配型全合的骨髓移植，但事实上现很难找到配型全合移植，所以现在中国半相合造血干细胞移植技术非常成熟，效果也非常好，已很广泛运用于再生障碍性贫血症治疗。

白血病种类不同，疗效也不一样，其中急性淋巴细胞白血病，尤其儿童，治愈率非常高，达到70%-80%。而对成年的急性淋巴细胞白血病，大多可以移植治疗。对急性髓系白血病，其中M0-M3都是一个疗效非常好的病，尤其像M3型白血病可能仅仅靠化疗，甚至现在一种新的治疗方法，靠砷剂，维A酸这两种药，口服2-3年也可以根治。M5-M7这一类白血病相对可能比较难治一些，但是可以通过造血干细胞移植，根治这个疾病。总体来说急性白血病，有50%左右可以治疗，并且可以彻底根治。当然了，同一种类型的白血病，好治不好治，可能和他们染色体的改变、基因的改变，也就是本质改变还有一些关系，同一种类型有人能治，有人非常难治，同样是一个难治的白血病，但是也可能有其他方法能治疗，所以得了白血病大家不用恐惧，白血病现在治愈率非常高。