造血干细胞移植

慢性粒细胞白血病首选靶向药物治疗。在靶向药物问世前，慢性粒细胞白血病发病后三年易发生基因突变，确诊后患者需造血干细胞移植治疗，但移植治疗较痛苦、并发症多，随着靶向药物的出现，慢性粒细胞白血病的治疗取得了突破性进展，治疗方式简便且治愈率较高，明显延长患者生存期，提高了生活质量，服药期间可以正常生活、学习，具体靶向药物主要包括： 1、第一代靶向药物：格列卫，但长期用药可出现基因突变； 2、第二代靶向药物：达沙替尼、尼洛替尼，可用于基因突变患者，能有效控制病情。 具体用药请结合临床，由医生面诊指导为准。

骨髓干细胞移植是治疗血液病的重要方式。总的来说，骨髓移植成功率与患者年龄、疾病状态、供体、人类白细胞抗原相合情况等多个因素相关，一般移植成功出仓几率在95%以上，移植成功后仍有20%左右的复发率，与疾病状态等多个因素相关。 长期疗效以急性白血病异基因造血干细胞移植为例，国外资料显示，第一次完全缓解，亲属相合一致的三年成功率为55%-60%，中期和进展期分别为48%和25%，单倍体移植两年成功率为65%左右。 所以，移植疗效随着患者选择、移植方式、疾病类型、移植时期不同会有所差异。是否可以选骨髓干细胞移植的治疗方式，还需要患者到专科医院，找专业医生进行综合评估后决定。

部分急性髓系白血病能够治愈，具体如下：1、急性早幼粒细胞白血病：80%-90%病例能够治愈，而且过程相当缓和，通过口服药、静脉点滴的非化疗靶向药物就可以达到治愈；2、低危的急性髓细胞白血病：包括特殊染色体异常的21号染色体异位、急性早幼粒细胞白血病的M4型、M4EO型，疗效总体也不错，但必须要经过标准化疗，还要强调强化治疗、巩固化疗的重要意义，个别病人也可以做自体的造血干细胞移植，也可达到治愈；3、高危急性髓细胞白血病：或复发难治的急性髓细胞白血病，随着近年科技进步，发现特殊的基因、染色体异常，发现小分子的新型靶向药物加入到传统化疗中可提高疗效。基本进过异基因的造血干细胞移植后，还是有40%左右的病例可以达到治愈的疗效，所以对急性髓细胞白血病的治愈还是很有信心。

白血病经过一段时间治疗，或者化疗联合造血干细胞移植后，很多人可能会获得治愈，但确实也存在复发情况。白血病复发前兆是患者免疫功能低下，容易出现感染性发热、贫血、血小板减少，导致流鼻血或者牙龈出血，甚至月经增多等症状。 总体来说白血病复发整个症状和首发症状类似，如果患者有上述先兆，建议患者去医院通过血液常规检查、肝肾功能检查等进一步诊断。如果血液常规检查后发现有指标明显异常，则建议进行骨髓穿刺，因骨髓穿刺以后就能够完全确定患者是否复发。通常在首次诊断白血病时，骨髓里原始细胞比例大于20%，复发时原始细胞比例大于5%。

骨髓移植配型对血型没有要求，主要是对白细胞中HLA的配型有要求，最好相合度能达到全相合。但随着国内独生子女政策，全相合的机会很少，需要在无关供者的骨髓库找全相合。如果是亲属间，通常可以选择半相合移植。半相合移植通常要查5个位点，10个等位基因，要求半相合达到5/10以上相合度，则可以考虑做一级造血干细胞移植。血型不相同也可以做移植，但在血型不同的情况下，给病人输供者的骨髓尤其是骨髓液时，通常会做去红细胞处理，来减少输注后的溶血反应。而对于外周血造血干细胞采集的造血干细胞，通常直接输注。但移植以后，血型有个转换过程，可能出现贫血、红系造血不良等情况，但最终都会转成供者的血型。

骨髓干细胞移植是指对病人进行全身照射、化疗和免疫抑制预处理后，将正常供体或自体骨髓造血细胞注入病人体内，使之重建正常造血和免疫功能。骨髓干细胞移植属于一种造血干细胞移植，其适应症主要是造血系统恶性疾病，如急性白血病、淋巴瘤、骨髓瘤。骨髓移植前需要对患者进行预处理，预处理方案可以制造空间免疫抑制以及清除原发疾病，有多种预处理方案可供选择。 随着移植技术的提高，移植疗效已渐趋稳定，目前移植的主要障碍是供者选择。人类白细胞抗原不完全相合的亲属供者、单倍体相合亲属供者，以及无关供者应用和相关技术改进是目前临床研究的热门课题，非清髓技术也带来了观念上的革命。 总之，骨髓干细胞移植是目前根治恶性造血系统疾病的唯一手段，临床上要根据患者不同诊断、分期、年龄、身体情况、经济状况、供者来源等因素，综合考虑选择。

造血干细胞移植是治疗血液科的一些恶性疾病或造血衰竭的疾病，造血干细胞移植的流程相对比较复杂，分为自体干细胞移植和异基因干细胞移植，流程也不完全一样。 自体干细胞移植的流程首先有合适的患者，并不是所有的患者都能做自体干细胞移植，多发性骨髓瘤、恶性淋巴瘤，如果骨髓没有浸润或骨髓残留阴性，可以做自体干细胞移植。首先要准备的是给患者心理准备，要向患者交代做移植的注意事项，如移植花费，移植以后的一些并发症。采集干细胞需要动员，因为现在采干细胞，不像以前可以单纯采骨髓，现在冬眠期或血细胞单采集应用，可以把骨髓里的CD34阳性干细胞动员到外周血通过采集。所以通过动员剂或化疗或粒细胞集落刺激因子，动员以后外周血的CD34干细胞达到一定数量后采集，采集以后要冷冻，冷冻以后再使患者做一些准备基因，层流室的给预处理。 所谓预处理就是通过大剂量放、化疗或单纯化疗，把患者的肿瘤细胞尽可能清除干净，再回输患者的干细胞。最后一步是回输干细胞，回输干细胞以后等待血细胞的造血恢复，这期间的流程是要注意患者进行支持治疗，对肢体造血干细胞的恢复。异基因干细胞移植的流程是要有合适的HLA配型供者，可以是半相合，可以是全相合，这个时候要给供者动员采集，其它和自体。但是治疗以后的流程是多了抗排斥治疗，比自体干细胞移植的并发症要多。

造血干细胞移植的治疗过程包括： 1、预处理：移植前给予大剂量化疗，以尽可能的清除患者体内的异常细胞； 2、HLA配型：只适用于异基因造血干细胞移植； 3、干细胞动员：给予升白细胞药物以刺激干细胞生长，治疗时间约1周左右； 4、干细胞采集：通过干细胞采集分离机采集干细胞； 5、干细胞回输：将采集的干细胞回输到患者体内，以重建造血功能； 6、抗排异治疗：适用于异基因造血干细胞移植。 具体用药请结合临床，以医生面诊指导为准。

儿童淋巴瘤分为非霍奇金淋巴瘤和霍奇金淋巴瘤两大类。非霍奇金淋巴瘤包括淋巴母细胞淋巴瘤、伯基特淋巴瘤、间变大细胞淋巴瘤、弥漫大B细胞瘤和其它罕见的淋巴瘤，如原发纵隔的大B细胞淋巴瘤、滤泡细胞淋巴瘤、NKT细胞淋巴瘤、外周T细胞淋巴瘤、黏膜相关的淋巴瘤等。 目前儿童非霍奇金淋巴瘤整体治疗效果非常好，常见的淋巴母细胞淋巴瘤、伯基特淋巴瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤、间变大细胞淋巴瘤，通过常规、规范化疗可取得较好疗效，整体治愈率可达到70%、80%甚至90%以上。此外放疗、造血干细胞移植仅在特殊情况下作为巩固治疗或局部治疗手段。 霍奇金淋巴瘤总体治愈率达到90%以上。目前随着新型药物的产生，对复发病例、难治病例也能取得非常好的疗效。

急淋白血病的治愈率总体在20%-30%，但根据不同的年龄段、疾病恶性程度、预后评价，治愈率有明显区别，具体如下：1、儿童急性淋巴细胞白血病：10岁以内的急性淋巴细胞白血病儿童，其缓解率相当高，而且治愈水平也相当不错，尤其是标准长疗程的方案后，病人治愈率可达到70%以上，甚至不用做异基因的造血干细胞移植；2、中老年急性淋巴细胞白血病：疗效明显降低，但如果是pH阳性的急性淋巴细胞白血病，加入TKI抑制剂即酪氨酸激酶抑制剂，此时疗效又可大幅度提高；3、成人急性淋巴细胞白血病：分为低危、标危和高危，高危疗效较差且很快会复发，而且异基因的造血干细胞移植后复发率也偏高，总体的长期生存，即使移植也最多只能达到20%-30%。对于低危的成人急性淋巴细胞白血病，自体移植也有可能达到长期的缓解疗效，有30%-40%的病人可能会得到治愈。