造血干细胞移植

造血干细胞移植后发烧，常见因素就是呼吸道感染、肠道感染以及泌尿系统感染，或者是移植后的排异反应。造血干细胞移植的排异反应，就是接受造血干细胞的病人，由于所接受的移植物对受者有攻击作用所导致。比如皮肤，会出现皮疹，甚至严重的，皮肤会出现剥...

骨髓增生异常综合征不是绝症，不同患者的疾病演变模式不同，而且随着治疗方法进展、造血干细胞移植的疗效提高，部分患者可以治愈。骨髓增生异常综合征一般有以下三种演变模式： 1、病情稳定，一般支持治疗可存活几年，甚至十年以上； 2、初期病情稳定，经过一段时间后迅速转变为白血病； 3、缓慢进展转变为白血病。 根据不同类型、染色体、贫血程度进行分组，预后较好的中位生存期是141个月，预后差的是9个月。骨髓增生异常综合征的治疗需要个体化治疗，因为骨髓增生异常综合征患者的自然病程和预后差异性很大。治疗主要解决两大问题，即骨髓病态造血以及并发症，和其向急性白血病转变，应根据预后积分，并结合患者年龄、体能状况、依从性等进行综合评定，以选择个体化治疗方案。 低危组以支持治疗、免疫调节剂、表观遗传学药物治疗为主，一般不推荐化疗以及异基因造血干细胞移植。高危组预后较差，容易转变为急性白血病，需要高强度治疗、支持治疗。治疗方法有促造血治疗、生物反应调节剂、去甲基化药物、联合化疗、造血干细胞移植，低危组一般选择前四种，中高危组选择后三种，具体选择方法需要结合以上多种因素综合考虑。

MDS指骨髓的造血异常，即无效造血、原位溶血。由于造血干细胞的基因或者染色体发生改变，导致其发生克隆演变，即造血干细胞本质发生变化，变成恶性造血干细胞，从而造成MDS的一系列表现，具体如下： 1、从本质上根治MDS的办法为把恶性造血干细胞换成正常造血干细胞，即骨髓移植或造血干细胞移植。将患者异常骨髓换成由亲属或者骨髓库无关供者提供的正常骨髓； 2、部分MDS患者还未进展到严重的程度，临床医生可以采用保守治疗，使用类似于再障的疗法，如用细胞因子促进造血，从而弥补造血异常带来的不良后果； 3、若MDS患者已向白血病转化或者将要转化成白血病，但是无合适的骨髓移植供者或者年龄过大无法耐受骨髓移植，此时主要目标是延长生命、改善生活质量，可以进行化疗，或者用去甲基化进行治疗。化疗的剂量较小，去甲基化治疗需结合化疗进行，或者单用去甲基化治疗。若上述方法病人无法耐受，只能采取对症支持治疗，比如血小板低补充血小板、红细胞低补充红细胞等，或者使用细胞因子促进造血。

神经母细胞瘤的治疗主张多学科协作，包括手术、化疗、放疗、造血干细胞移植、免疫治疗等在内的综合治疗。科学规范治疗非常重要，并非存在包块就直接手术。如果肿瘤已经出现远处转移，没有手术指征，贸然进行手术对儿童并无益处。或者包块很大，又包裹大血管，技术也不成熟，可能会造成副损伤。因此，一旦怀疑肿瘤，需进行全面评估，包括具体的阶段、分期等，再确定具体方案，需先手术或先活检化疗，常见情况如下： 1、出现远处转移，建议先化疗再手术； 2、侵犯椎管造成脊髓压迫，有截瘫风险，一般神经外科先手术减压，同时获得病理； 3、手术要求尽量切干净，要切到90%或95%以上，即除血管、神经等重要组织外，其它可疑组织均切除，达到骨骼化； 4、对于高危的神经母细胞瘤，要进行放疗，医生会根据儿童具体情况调节剂量，相对比较安全，获益大于损害。

噬血细胞综合征的治疗效果、预后情况存在一定的个体性差异。某些患者治愈后可以长期存活，甚至不再复发。但有些患者反复发作，即使进行异基因造血干细胞移植，最终存活几率也较低，具体情况如下： 1、原发性噬血细胞综合征：经过治疗可以完全康复，但存在再次复燃的可能； 2、获得性噬血细胞综合征：B细胞感染预后相对较好，T细胞、NK细胞或混合性感染预后较差； 3、风湿病继发噬血细胞综合征：早期死亡率较高，经过积极、及时治疗，大部分患者可以长期存活。

骨髓瘤目前虽然有许多新的靶向治疗药物、免疫治疗以及新的治疗方案，但仍然不能治愈。根据国际RISS分期，骨髓瘤不同分期5年生存率不同。对于低危患者，5年的生存率是81%，而对于高危患者，5年生存率只有40%。初治骨髓瘤患者，在初次诊断时应该对患者进行遗传性检测，以判定危险因素。一线的治疗对于年龄小于65岁以及耐受性比较好的患者，推荐进行靶向药物联合，即三药联合。目前推荐蛋白酶体抑制剂联合免疫调节剂，加地塞米松的三药方案，随后进行自体造血干细胞移植。但是目前仍然有部分患者经历缓解到复发，再次缓解，再次复发，最后过渡到疾病难治的阶段。 目前对于多发性骨髓瘤的研究进展主要集中在两个方面，首先对本身疾病克隆演变的了解，期望可以在疾病的早期阶段，通过靶向药物治疗阻止疾病的进程。其次对于难治复发的患者，可以采用新药，比如CD38单抗，还可以采用免疫治疗BCMA的CAR-T，治疗难治和复发的患者，期望在不久的将来，部分患者可以达到临床治愈的目标。

原发性中枢神经系统淋巴瘤目前治疗效果仍然不佳，5年生存率大致在25%-42%。原发中枢神经系统淋巴瘤是一种高侵袭性淋巴瘤，主要特指累及脑、脊髓、软脑膜和脑部的淋巴瘤，发病率相对比较低，病理类型弥漫大B细胞淋巴瘤占绝大多数。 一线治疗方案目前推荐利妥昔单抗联合中大剂量的MTX治疗，针对年轻的患者可以进行自体造血干细胞移植。其余治疗方案包括靶向药物，可以透过血脑屏障，比如来那度胺、BTK抑制剂、免疫治疗PD-1，可以尝试用于原发中枢神经系统淋巴瘤，尤其是弥漫大B细胞淋巴瘤治疗的选择。单独放疗虽然对于原发中枢神经细统淋巴瘤敏感，但是复发率高，而且远期毒性比较大，所以不作为单独治疗选择。

对于化疗效果不佳的年轻患者，如果一般状况良好，可考虑异基因造血干细胞移植。异基因造血干细胞移植理论上可以彻底根治白血病，但由于并发症多，而且死亡率相当高，其临床使用受到明显的限制。所以，在临床上若确诊为慢淋，多数临床大夫都会给予药物治疗。并且慢性淋巴细胞白血病它是一种惰性肿瘤，要根据个体情况制定治疗方案。一般来讲，若患者早期没有临床症状，不主张治疗，观察即可。但如果患者白细胞增殖过快，有贫血、血小板减少、发热、淋巴结或肝脾明显增大的表现，要联合化疗。

造血干细胞移植的早期并发症会出现出血、感染、面色苍白、乏力、头晕，同时造血干细胞移植会出现移植物的抗宿主病，称为GVHD。在早期100天内会出现急性GVHD，急性移植物抗宿主病会有皮肤皮疹、皮肤变黑、胃肠道腹泻，甚至出现肝脏指标升高、肝功损害，均是造血干细胞移植的早期并发症。 造血干细胞移植是骨髓干细胞整体更换的一种治疗方式，通过正常供者的骨髓干细胞整个移植到患者体内，把患者病态的骨髓干细胞全部更换，达到治愈急性白血病、多发性骨髓瘤、甚至淋巴瘤等恶性血液系统疾病的目的。因为造血干细胞移植早期要用预处理化疗方案会造成白细胞减低、红细胞减低、血红蛋白下降，甚至血小板减少。

自体造血干细胞移植这项技术非常成熟，从上个世纪70年代已经开始开展。自体造血干细胞移植风险相对比较低，因为是用自己的造血干细胞支持大剂量化疗。移植相关的并发症多见比如感染、出血并等发症，还有其它出现机会比较低的并发症，比如干细胞采集数量或者质量有问题。 还有造血重建有问题，造血无法重建如同再障样的表现，也是自体造血干细胞移植的风险。还有其它非常罕见的严重并发症，但总体安全性比较高，严重不良反应的发生率比较低。