张乃红

骨髓增生异常是骨髓增生异常综合征，属于骨髓造血干细胞恶性克隆性疾病，起源于造血干细胞，以血细胞病态造血，高风险向急性髓系白血病转化为特征的异质性、髓系肿瘤性疾病，任何年龄、男女均可发病，80%发病患者年龄大于60岁。 骨髓增生异常综合征是造血系统肿瘤性疾病，属于恶性疾病，临床表现为血细胞减少、贫血、发热、出血，有很高可能性向白血病转变。诊断的必要条件如下： 1、持续一系或者多系血细胞减少； 2、排除其它可以导致血细胞减少的造血或者非造血系统疾病。 在临床上，对于骨髓增生异常综合征，最常用的治疗方法是运用去甲基化药物治疗，常用药物是地西他滨和阿扎胞苷，通过去甲基化治疗，病人的细胞遗传性、贫血症状会有一定改善，但去甲基化药物会引起明显骨髓抑制，故骨髓增生异常综合征患者应用地西他滨等药物后，通常需要给予输血治疗，应用细胞集落刺激因子等对症支持治疗。

急性白血病m4治愈概率很低，对于非m3急性白血病，60岁以下的病人预后有很大改善，30%-50%病人有望长期存活，要根据病人的危险度分组来选择相应治疗方案，大剂量化疗、造血干细胞移植使部分患者有望长期生存，常规剂量化疗使10%-15%病人能够长期生存。 m4属于髓系白血病，是急性单核细胞白血病，即单核细胞系统发生恶性克隆性病变，从而导致白血病。正常单核细胞在人体里起到免疫作用，如果单核细胞恶性增生，免疫功能会受到影响，临床上要选择合理的治疗方法，主要包括化学药物治疗、生物治疗以及骨髓移植。患者经过1-2次化疗，如果达到完全缓解，而且没有较重肝肾功能损害，一般情况好，此时可以进行骨髓移植。 骨髓移植可以治愈这类疾病，但是移植前的治疗非常重要，移植后排异、感染也是影响成功的重要问题。

急性白血病m5称为急性单核细胞白血病，属于急性髓系白血病，骨髓中原始单核细胞和幼稚单核细胞≥30%、单核细胞≥80%是急性白血病的诊断标准。引起白血病的病因很复杂，有以下几方面： 1、从事化工、化肥、皮革等工作，这类人群经常接触苯等化学物质，该物质容易引发白血病； 2、如果家族中有白血病患者，则有遗传的可能； 3、长期接触放射性物质，比如X射线、R射线等； 4、病毒感染。 急性单核细胞白血病的临床表现和其它白血病相同，即表现为出血、发热，淋巴结、肝脾肿大，比较独特的表现是经常出现牙龈增生、肿胀，皮肤出现蓝灰色斑丘疹，中枢神经系统白血病较常见。该类型白血病有可能治愈，经过积极化疗，在配型上适合造血干细胞移植，术后积极有效预防、治疗，本病有可能完全恢复。

慢性粒细胞白血病起病缓慢，早期几乎没有症状，最早可能会出现四肢乏力、低热、盗汗、体重下降等。慢性粒细胞白血病简称慢粒，是临床上最常见的慢性白血病类型，可见于各个年龄阶段。在临床上，慢性粒细胞白血病最突出的表现有以下几个方面： 1、外周血中白细胞数量异常增高，同时异常白细胞以中性粒细胞增高明显，淋巴细胞比例会明显下降。病情进展时，嗜酸性粒细胞比例也会明显增高； 2、脾脏肿大，几乎所有慢性粒细胞白血病的患者，都会出现明显脾脏肿大，部分患者由于脾脏肿大会出现腹胀不适，最终因腹胀不适到医院就诊，通过彩超检查发现脾脏肿大，最终确诊为慢性粒细胞白血病； 3、骨髓穿刺时，可以在骨髓造血干细胞中发现特征性费城染色体，这也是确诊慢性粒细胞白血病最主要的诊断标准和依据。 慢性粒细胞白血病的治疗主要为传统药物治疗或者骨髓移植，该疾病得到规范治疗后，身体状况比较可观。

急性白血病如果不经特殊治疗，平均生存期仅3个月左右，短者甚至在诊断后数天内死亡。但是经过现代治疗，多数病人可长期存活，部分小儿急性淋巴细胞白血病患者能够长期缓解，甚至治愈。m3预后良好，多可治愈。复发、耐药的老年患者预后较差。预后随着治疗方法的改进而变化。急性白血病治疗是一个系统的过程，涉及到很多因素。 总的来说，患者生存期的长短主要取决于治疗方法是否得当，以及病人身体机能状态。临床上常用的治疗方法有骨髓移植、化疗、生物调节治疗以及中医药治疗。另外，患者身体机能的改善也是患者能存活多久的重要因素。身体机能好、免疫免疫力强才能抵抗肿瘤发展，耐受各种药物治疗，因此提高免疫功能，以增强对肿瘤的抵抗力，这对患者极为重要。 急性白血病患者只要选择合适方法积极治疗，均可改善症状、延长生存期，晚期白血病患者应该保持乐观心态，积极配合治疗。

骨髓增生异常综合征患者不建议体育锻炼，比如跑步、打乒乓球、打篮球等剧烈活动都不可取。 多数骨髓增生异常综合征病人都有贫血症状，如乏力、疲倦。约60%骨髓增生异常综合征病人有中性粒细胞减少、中性粒细胞功能低下，使患者容易发生感染。40%-60%患者有血小板减少，随着疾病进展，可出现进行性血小板减少。 患者诊断时血细胞减少，多有贫血、出血及感染，故个人卫生护理特别重要，比如用盐水漱口、出门戴口罩，防止和感冒、结核、传染病患者接触，每天晚上清洁肛门，防止肛周感染，预防感冒，防止呼吸道传染性疾病，注意饮食营养、卫生，可多食用大枣、猪肝、瘦肉、鸡蛋、牛肉、绿色蔬菜，要充分营养来补充造血原料，以增加骨髓造血。

骨髓增生异常综合征不是绝症，不同患者的疾病演变模式不同，而且随着治疗方法进展、造血干细胞移植的疗效提高，部分患者可以治愈。骨髓增生异常综合征一般有以下三种演变模式： 1、病情稳定，一般支持治疗可存活几年，甚至十年以上； 2、初期病情稳定，经过一段时间后迅速转变为白血病； 3、缓慢进展转变为白血病。 根据不同类型、染色体、贫血程度进行分组，预后较好的中位生存期是141个月，预后差的是9个月。骨髓增生异常综合征的治疗需要个体化治疗，因为骨髓增生异常综合征患者的自然病程和预后差异性很大。治疗主要解决两大问题，即骨髓病态造血以及并发症，和其向急性白血病转变，应根据预后积分，并结合患者年龄、体能状况、依从性等进行综合评定，以选择个体化治疗方案。 低危组以支持治疗、免疫调节剂、表观遗传学药物治疗为主，一般不推荐化疗以及异基因造血干细胞移植。高危组预后较差，容易转变为急性白血病，需要高强度治疗、支持治疗。治疗方法有促造血治疗、生物反应调节剂、去甲基化药物、联合化疗、造血干细胞移植，低危组一般选择前四种，中高危组选择后三种，具体选择方法需要结合以上多种因素综合考虑。

急性白血病比较严重，因为急性白血病属于恶性血液肿瘤，又被称之为血癌。白血病是造血干细胞恶性克隆性疾病，在恶性肿瘤所致的死亡率中，白血病在第六位和第七位，儿童及35岁以下成人中居第一位，如果不经特殊治疗，平均生存期仅三个月左右，短者甚至诊断数天后死亡。 经过现代治疗，不少病人可以长期存活，部分小儿白血病以及早幼粒细胞白血病患者多可治愈，大部分患者预后差。有一半以上急性白血病病人会死亡，不到一半病人经过积极治疗后，可以达到临床治愈。诊断急性白血病以后，需要进一步分型和危险度分层，根据患者具体情况，选择适合患者的个体化治疗方案。 急性白血病患者在治疗过程中，可能会出现反复感染、贫血、出血，需要积极抗感染、输血、输血小板等支持治疗。在治疗的同时，一定要加强饮食，多吃高蛋白、高维生素、高纤维食物，注意饮食均衡，养成良好生活习惯。

骨髓干细胞移植是治疗血液病的重要方式。总的来说，骨髓移植成功率与患者年龄、疾病状态、供体、人类白细胞抗原相合情况等多个因素相关，一般移植成功出仓几率在95%以上，移植成功后仍有20%左右的复发率，与疾病状态等多个因素相关。 长期疗效以急性白血病异基因造血干细胞移植为例，国外资料显示，第一次完全缓解，亲属相合一致的三年成功率为55%-60%，中期和进展期分别为48%和25%，单倍体移植两年成功率为65%左右。 所以，移植疗效随着患者选择、移植方式、疾病类型、移植时期不同会有所差异。是否可以选骨髓干细胞移植的治疗方式，还需要患者到专科医院，找专业医生进行综合评估后决定。

骨髓干细胞移植是指对病人进行全身照射、化疗和免疫抑制预处理后，将正常供体或自体骨髓造血细胞注入病人体内，使之重建正常造血和免疫功能。骨髓干细胞移植属于一种造血干细胞移植，其适应症主要是造血系统恶性疾病，如急性白血病、淋巴瘤、骨髓瘤。骨髓移植前需要对患者进行预处理，预处理方案可以制造空间免疫抑制以及清除原发疾病，有多种预处理方案可供选择。 随着移植技术的提高，移植疗效已渐趋稳定，目前移植的主要障碍是供者选择。人类白细胞抗原不完全相合的亲属供者、单倍体相合亲属供者，以及无关供者应用和相关技术改进是目前临床研究的热门课题，非清髓技术也带来了观念上的革命。 总之，骨髓干细胞移植是目前根治恶性造血系统疾病的唯一手段，临床上要根据患者不同诊断、分期、年龄、身体情况、经济状况、供者来源等因素，综合考虑选择。