孟杰

骨髓移植也就是造血干细胞移植，顾名思义，自体造血干细胞移植就是用自身的干细胞来移植，也就是重建造血。在临床工作上，会通过大剂量的化疗来清除体内的残留肿瘤细胞，同时输注自体干细胞以重建造血。自体造血干细胞移植主要适用于一些干细胞采集物未被肿瘤细胞累及，可以采集到足够数量造血干细胞的恶性肿瘤患者，或者是自身免疫性疾病患者。比如对于急性髓系白血病低危组病人，患者第一次完全缓解之后，一般在达到CR1后巩固2-3个疗程就可以采取自体造血干细胞移植。首选是骨髓，但是目前临床工作上更多的是采取外周干细胞，3年无病生存率自体干细胞移植可以达到40%-50%。对于一些中危组或者复发急性早幼粒细胞白血病的患者，如果没有配型相合的同胞供者或者无关供者，微小残留白血病检测达到阴性之后，也可以考虑行自体造血干细胞移植。同样符合条件的疾病还有急性淋巴细胞白血病，在急淋的应用方面比较有限，还有非霍奇金淋巴瘤中的弥漫大B细胞淋巴瘤、Burkitt淋巴瘤、套细胞淋巴瘤、滤泡淋巴瘤、外周T细胞淋巴瘤以及霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤、自身免疫性疾病，还有其他实体性肿瘤等。

骨髓增生异常综合征的后期会出现比较严重的血细胞减少，患者表现为严重贫血，血小板减少，出血，容易感染，甚至出现有皮肤出血，包括内脏出血，比如消化道、呼吸道、颅内，部分患者可以转化为急性白血病，侵犯中枢神经系统、皮肤以及关节等。骨髓增生异常综合征后期一般会出现比较严重的白细胞减少，病人会因此出现严重感染，比如肺部感染、消化道感染以及泌尿系感染、皮肤软组织感染，这种感染一般难以控制，出现感染性休克甚至死亡。因为造血功能受到抑制，患者会出现比较严重的贫血，很多病人来住院的时候，血色素仅有1-2g/L，也就是血红蛋白值在10-20g/L之间，患者生活质量很差，容易出现疲乏无力。出血主要表现在鼻腔、口腔黏膜以及呼吸道咯血、咳嗽、痰中带血，甚至大窒息情况，消化道出血一般比较少见，很多病人以表现黑便为主，最重要的情况是出现有颅脑出血，一般难以治疗，常常导致病人死亡。

现在的医保政策比较好，现在我们科室，像硼替佐米、雷利度胺这些药物，都可以在病人医疗保险报销范围内给予尽大程度报销，现在我们病房大概有七八个骨髓瘤病人正在接受RVD方案治疗。 多发性骨髓瘤患者的生存期有很大区别，对于多发性骨髓瘤患者，自然病程具有高度抑制性，中位生存期总体在3-4年，有些患者可以存活10年以上。 影响患者寿命的因素主要包括年龄、C-反应蛋白水平、血清乳酸脱氢酶水平、骨髓中浆细胞浸润程度、肾功能受累、多发性骨髓瘤疾病分期以及细胞遗传学异常情况。无论病情如何，积极接受治疗都可以有助缓解症状以及延长患者寿命。 多发性骨髓瘤目前是一种无法治愈性的疾病，将病人的疾病控制之后拉到一个平台期，实现长期带瘤生存。目前骨髓瘤已经进入慢性病的一种治疗，类似于高血压、糖尿病这样的定期检测、用药就可以达到长期生存。

对于多发性骨髓瘤，根据细胞遗传学因素将其分为低危、中危以及高危组，利用常规中期G显带染色体核型技术和间期原位荧光杂交FISH技术，已经发现在骨髓瘤患者的细胞中存在着多种染色体异常，这些异常与患者的临床预后是密切相关的。根据美国梅奥医院smart2.0标准规范出了高危组病人，也就是T14、16以及T14、20以及17P-以外的病人，高危组除外之后，中危组和低危组的病人治疗效果是相当好的。

微移植是在保存受者正常免疫功能条件下进行的HLA，也就是人类白细胞抗原配型不相合情况下的一种造血干细胞移植治疗模式。这种方法不仅能够发挥有效的抗白血病效应，而且是高效，去除了传统移植预处理的毒性，避免了移植物抗宿主病GVHD，也减轻了移植副反应，它本身治疗是低毒的，在微移植中患者仅接受高效能杀灭白血病和肿瘤细胞的化疗。一般来说，对于老年初诊的急性髓系白血病患者可以直接应用微移植来治疗，而对于中青年中低危组的急性髓系白血病患者，达到完全缓解后也可以进行微移植来治疗。微移植能够显著增加老年患者的完全缓解率以及存活时间，提高生活质量，可以说微移植是继清髓移植以及非清髓移植之后白血病移植治疗的第三次革命。首先它突破了年龄限制，不再受限于60岁甚至50岁这样的年龄；第二，它突破了HLA配型的限制，不要求必须是全相合或者半相合供者；三，突破了传统免疫治疗；第四提高生存率，最后它也减少了相关副反应。

微移植是在清髓移植和非清髓移植基础上发展起来的一个新型移植理念，它以高效化疗为基础，联合体外处理供者动员后造血干细胞输注，没有移植物抗宿主病的预防和免疫抑制治疗，在患者体内形成供者微嵌合体，诱导移植物抗白血病效应，同时避免了GVHD，序贯治疗2-4个疗程以后就可以停止治疗，之后进入随访观察。微移植是介于自体移植和异体移植之间的一种移植方法，治疗率较单纯化疗显著是提高的，没有发生移植物抗宿主的排斥反应，同时可以观察到明显的移植物抗白血病作用，也就是GVL。对于低危组和标危组的病人微移植治疗率达到了75%，接近目前全相合移植。

再生障碍性贫血患者能活多久取决于病情严重程度以及是否接受了积极有效的治疗。再生障碍性贫血分为极严重性、严重性和非严重性，各种类型再生障碍性贫血均可以出现有贫血、出血以及感染等症状。极严重型和严重型的患者起病急，进展快，病情严重，甚至可能出现死亡。而非严重型患者的起病和进展相对缓慢，病情也比严重型要轻，对寿命影响相对较小。积极接受治疗的患者比不配合治疗的患者预后是肯定要好的，积极接受治疗将尽可能的提高生活质量，延长寿命。

急性白血病英文名称是acute leukemia，也就是造血干细胞的一种恶性克隆性疾病，在发病时候骨髓中的异常原始细胞以及幼稚细胞也就是白血病细胞，大量增值蓄积于骨髓，并且抑制正常造血。白血病也可以广泛浸润在肝脏、脾脏、淋巴结等髓外脏器，表现为贫血、出血、感染以及外周浸润等征象。根据受累细胞类型，急性白血病通常可以分为急性淋巴细胞白血病，也就是acute lymphoblastic leukemia和急性髓细胞白血病。目前我国急性髓系白血病的发病率大概在1.62/100000，而急性淋巴细胞白血病发病率在0.69/100000，成年人主要以急性髓系白血病多见，而儿童以急性淋巴细胞白血病多见。急性白血病如果不经过特殊治疗，平均生存期仅仅只有3个月左右，短的甚至在诊断数天以后出现死亡，经过现代治疗，已经有不少患者获得病情缓解，甚至长期存活，甚至达到治愈。

白血病是血液系统最常见的恶性疾病，由于白血病细胞在骨髓内大量无序的增殖，正常造血功能受到破坏，病人因此出现贫血、感染、出血和器官浸润等一系列症状。白血病患者出血症状比较突出，容易出现皮肤淤青症状，其特点一般以四肢淤青多见，尤其是轻微外伤以后，淤青会更加明显。在皮肤淤青的周围还会分布有大量出血点，这种出血点呈现针尖状，往往密密麻麻分布。在白血病晚期，患者除皮肤淤青以外，还会出现类似于鼻腔以及牙龈出血，出血难以控制，最终因为严重颅脑出血而导致病人死亡。

在1976年，法国France、美国American和英国Britain，三个国家的血细胞形态学专家制定了关于急性白血病的分型诊断标准，简称为FAB分型。根据1985年重新修订的FAB标准，可以将急性髓系白血病分为M0到M7共8个亚型，而急性淋巴细胞白血病则分为L1-L3共3个亚型。这种分类方法是依据细胞的形态学对急性白血病进行分类，所以诊断不够完善，目前已经逐渐被MICM诊断标准来取代，也就是通过细胞形态学、免疫学、细胞遗传学以及分子生物学来进行分型的一种方法。