肌营养不良七八年了能治好吗

发布时间:2023-08-02 21:13 阅读:加载中...


讲解医师:吴丽文  
湖南省儿童医院神经内科 / 副主任医师

肌营养不良包括多种类型,最常见的肌营养不良即杜氏肌营养不良,如果持续7-8年,治愈的可能性很小。患者3岁前多半无症状,3岁后逐渐开始出现走路走不好,跑步快时容易摔跤,无法上楼梯,后期开始蹲下去起不来,上厕所需要帮忙,最后需要坐轮椅,越往后治疗效果越不好。如果在3-5岁时开始小剂量激素治疗,生命周期会相对较长,走路时间较长,而7-8岁后再治疗则效果较差。

不管小剂量激素、康复管理、无创呼吸管理,还是呼吸道排痰、锻炼呼吸肌、锻炼心功能,均可延长患者的生存时间、提高生活质量,但治愈的可能性很小。现在部分基因治疗药物不断上市,好几个药物在国外已经上市,紧接着在国内也会开始进入临床试验,可能在5年、10年后能够在国内开始上市。随着基因治疗药物的应用,会给这部分患儿带来很大的福音。

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