急性白血病

骨髓增生异常综合征是由于髓系即其中一个系统的克隆性改变。所谓克隆性改变就是指髓系有部分细胞是同一个样子，且数目明显增多，这就是属于肿瘤性的改变，所以它是属于血液系统的恶性肿瘤。这类的疾病分为较低危组和较高危组两组。比较低危组这类病友通常病情相对比较稳定，主要表现为骨髓的无效造血、贫血或者血小板减少，这种情况下主要用点药物来改善造血，提高生活质量。而相对比较高危组的骨髓增生异常综合征，因为有可能会转化成急性白血病，所以治疗更为积极。对于这类的病友，治疗上可以考虑使用更加积极的包括地西他滨、抗甲基化，甚至乎化疗等相应的治疗措施。经过这些治疗之后，让病人能够获得良好的生活质量，有部分病友还有可能会进行异基因造血干细胞移植，让疾病得到治愈。

急性白血病根据类型不同，其预后有差异。儿童急性淋巴细胞白血病，危险度评估为低危或中危，预后较好。急性非淋巴细胞白血病发病急、凶，早期控制以后，预后较好。急性髓细胞白血病预后较差，建议病人进行移植及化疗缓解。 预后较差患者可通过靶向药物、化疗药物延长生存期，移植术后第1年，抵抗力较差，需预防感染、食物经微波炉消毒、定期复查监测。定期监测，早期干预，预防复发。

慢性白血病10年生存率接近90%，白血病有急性和慢性之分。急性白血病则可分为急性淋巴细胞白血病和急性髓系白血病，慢性白血病同样也可分为慢性淋巴白血病和慢性非淋巴白血病，即髓系之分。慢性白血病存在少见类型，但常见的则是慢性粒细胞白血病和慢性淋巴细胞白血病。 慢性粒细胞白血病简称慢粒，好发于青壮年，在中国比较多见；而慢性淋巴细胞白血病则好发于老年人，在欧美国家比较多见，在中国相对比较少见。自从伊马替尼等靶向药物出现，慢粒患者同样可以获得长期生存，10年生存率接近90%，而慢粒患者进行长期治疗的生存率也很高，所以慢性白血病的患者只要长期规律用药，可达到长期生存。

儿童血液病种类很多，比如儿童的急性白血病、再生障碍性贫血等，儿童血液病的早期症状主要有以下表现：1、贫血：儿童主要表现为颜面部皮肤黏膜苍白，儿童会感觉到乏力、没有精神、食欲下降，有些儿童还伴随有恶心、呕吐等情况，儿童比较不活泼、不爱活动、没有劲；2、出血：主要表现为儿童容易出现血小板减少的相关症状，即儿童容易出现出血症状，表现为皮肤黏膜的出血点，比如口腔牙龈在刷牙之后出现出血，以及鼻子出现鼻出血的情况。严重的时候可能还会出现消化道出血的表现；3、感染：儿童由于白细胞减少，容易出现感染的症状，比如儿童频繁的出现发烧、上呼吸道感染，表现为咳嗽、流鼻涕、咳痰等，容易出现消化道感染，反复的泌尿系感染等。当出现这些症状的时候，一定要及时的到医院去检查和诊断治疗。

造血干细胞移植的早期并发症会出现出血、感染、面色苍白、乏力、头晕，同时造血干细胞移植会出现移植物的抗宿主病，称为GVHD。在早期100天内会出现急性GVHD，急性移植物抗宿主病会有皮肤皮疹、皮肤变黑、胃肠道腹泻，甚至出现肝脏指标升高、肝功损害，均是造血干细胞移植的早期并发症。 造血干细胞移植是骨髓干细胞整体更换的一种治疗方式，通过正常供者的骨髓干细胞整个移植到患者体内，把患者病态的骨髓干细胞全部更换，达到治愈急性白血病、多发性骨髓瘤、甚至淋巴瘤等恶性血液系统疾病的目的。因为造血干细胞移植早期要用预处理化疗方案会造成白细胞减低、红细胞减低、血红蛋白下降，甚至血小板减少。

骨髓纤维化早期可能会出现白细胞数量增多，到晚期会出现骨髓衰竭的状态。白细胞数量减少，红细胞数量减少，和血小板数量减少，会出现反复感染，还会出现进行性加重的贫血，甚至会由于贫血导致的像贫血性心脏病、心衰的表现。心衰病人会出现活动后心悸、气短，晚上不能平卧，甚至会出现双下肢水肿的状态，还会出现反复的皮肤黏膜出血，牙龈出血、鼻腔出血，甚至会出现内脏出血，出现黑便、出现血尿，这些骨髓衰竭的表现。有一小部分病人，可能会转化成急性白血病，除了衰竭的状态，还会出现恶性细胞增殖，抑制骨髓正常造血的情况。所以临床上会出现贫血、出血、发热、感染的情况，还会出现器官浸润的表现。

儿童白血病很多家长比较关心，儿童白血病分急性和慢性，儿童大部分是急性白血病，慢性白血病很少，儿童急性白血病又分儿童急性淋巴细胞白血病和急性非淋巴细胞白血病，简称儿童的急淋和急非淋。儿童的急淋对临床大夫来说，是相对预后比较好的一个疾病，根据全国的治疗经验和我们中心的治疗经验，儿童急淋白血病，长期生存率可以达到80%，甚至80%以上。也就是说，十个孩子有八个能够活下来，这个活下来就代表是没有复发的，跟正常孩子是一样的，能够长期的健康的生存。儿童急非淋的生存率，比急淋的生存率要低一些，总体来说应该是在40%-50%之间，但是如果加上现在其它的一些手段，比如造血干细胞移植，这些相关的手段，儿童急非淋的长期生存率也可以有望达到50%以上。

因为对白血病的认识也在不断地修正，以靶向治疗为例，对于慢性粒细胞白血病的治疗而言，若不治疗最终必然会急变，如果不做造血干细胞移植，几乎不能治愈。但是自从伊马替尼这类的靶向药物被发现以后，其变成慢性病。 所以治疗需要根据分类和分型，根据患者具体情况治疗。如果有合适的靶向药，可能用靶向药，但大部分急性白血病，无论是急淋、急性髓性白血病，都是联合化疗，不是某一种药物就能够把白血病清除干净，需要联合各种药物，尽可能清除白血病细胞。同时现在除一些靶向治疗之外，还有免疫治疗，如单克隆抗体、CAR-T。CAR-T既属于基因治疗，又属于免疫治疗，还属于细胞治疗的范畴。此外，造血干细胞移植也可用于治疗白血病。

M7型白血病是急性髓系白血病的一种亚型，也是FAB协作组定义的M1-M7亚型中的最后一种，即急性巨核细胞白血病。在儿童急性白血病中占比较低，通常发生于3岁以下的儿童，且多数合并有21-三体综合征，即在唐氏综合征患儿的白血病患者中，M7的发病率较高。临床进行骨髓检查时经常出现抽不出骨髓液的现象，需要结合骨髓活检进行诊断。 既往认为M7型患者的预后相对较差，但近年随着规范化治疗后，M7型白血病的预后明显得到改善，特别是合并有唐氏综合征的患儿，治疗效果较好。因此一旦诊断M7型白血病，坚持治疗也能获得较好的预后。

讲解医师：刘加强  （主任医师）
就职单位：日照市人民医院血液内科
急性白血病的急缓不一，急者可以突然高热，类似感冒，也可以是严重的出血。缓慢者常为脸色苍白，皮肤紫癜，月经过多或拔牙后出血难止，就医时被发现。常见的症状：一、贫血，部分患者因病程短可无贫血，多数患者就诊时已有重度贫血。二、发热，半数患者以发热为早期表现，可低热，也可体温高达39度以上，伴有畏寒、出汗等。感染可发生在各个部位，以口腔炎、牙龈炎最常见，也可以发生溃疡或坏死。三、出血，以出血为早期表现者近40%，出血可发生在全身各个部位，以皮肤的瘀点、瘀斑、鼻出血、牙龈出血最为常见。