董岿然

所谓的遗传性肾母细胞瘤往往存在遗传综合征，表现特点为虹膜缺如、马蹄肾或者多囊肾等基础性的疾病。临床特点与肾母细胞瘤的临床特点相同，往往是出现无痛性肿块，且发病较早，家长也是在无意中发现肿瘤，但取决于家庭对遗传病存在的认识。如果存在家族遗传病史，应该对孩子进行定期体检，也有助于肿瘤早期被发现。 即使患儿有遗传性的问题存在，肾母细胞瘤的发病仍然不是遗传病，也不是遗传性肿瘤，经过积极治疗，仍然会有比较好的治疗效果。而遗传还会存在其它的问题，需要进一步后续观察和治疗。

小儿肾母细胞瘤的预后非常理想，通过长期努力以及各种治疗方案的发展，目前儿童肾母细胞瘤总体治愈率已经在80%以上，而且强调儿童治愈率追求的是长期治愈率，而不是成人癌症5年或者10年的生存率。据统计Ⅰ期、Ⅱ期的肾母细胞瘤治愈率在90%以上，尤其是Ⅰ期的治愈率接近100%，同时Ⅲ期的治愈率在70%以上，Ⅳ期可以达到60%以上。 所以肾母细胞瘤的总体治愈率非常高，但是需要与医生和护士积极地配合。良好的生存率需要正规规范化的序贯治疗，而不只是凭借单一手术或者单一化疗实现。现在强调术前化疗、手术、术后化疗和放疗的综合性治疗方案，在保证治愈率效果的同时，降低化疗的毒副作用，为患儿长期生存打下比较良好的基础。

化疗药物是细胞毒性药物，在杀死肿瘤的同时会对孩子的正常细胞也有毒性作用，所以化疗的毒副反应持续存在，但与个体有关。对于肿瘤的化疗药物而言，还是需要看到一定毒副作用的存在，否则对于肿瘤细胞的毒性也会比较低，效果也会比较差。对于毒副作用而言存在一定的分期，可能Ⅲ、Ⅳ级以上的毒副作用会多于Ⅰ、Ⅱ级。目前总体已经降低化疗的强度，包括用药的量和持续时间，这样在保证治疗效果的同时可以减轻毒副作用。毒副作用的表现主要有以下几点： 1、骨髓抑制，往往表现为白细胞减低，血小板减低，有时候需要注射升白针或者是输注血小板； 2、恶心、呕吐，患儿出现反复的呕吐，可以采用止吐的药物进行改善，包括食欲减低也可有适当补液治疗； 3、脱发，在化疗完全停止以后，功能会恢复，头发会重新生长； 4、溃疡，包括口腔溃疡和肠道溃疡。口腔溃疡较为疼痛，且可以观察到，而肠道的溃疡无法肉眼直观，但是患儿往往容易发生腹泻或者是发热的情况。通过胃黏膜保护剂，也会使症状得以改善，减轻疼痛、腹泻的表现。

儿童肾母细胞瘤大小差别可以很大，在几厘米到几十厘米不等，与发生的时间存在一定的关系，当然肿瘤本身生长也比较迅速。肾母细胞瘤一定要树立规范性的序贯治疗概念，不应急于手术治疗，建议以化疗为主，先通过新辅助的化疗，使肿瘤缩小后再进行手术治疗，能够保证其前期效果，尤其是对于Ⅰ、Ⅱ期的早期患儿，可以达到非常理想的治愈率。 如果进行不规范的治疗，很容易造成肿瘤复发和转移，从而降低生存率。所以规范化的治疗在儿童肿瘤中非常重要。通过对孩子的评估会有不同强度的化疗方案，从而达到降低化疗毒副作用的目的。曾经有研究显示，应用很强的化疗方案虽然可以将患儿治愈，可能10-20年以后，因为化疗的毒副作用再出现其它的问题，导致长期生存率下降。所以在治疗的过程中一定要与医生和护士配合，完善治疗方案，从而达到理想效果。

Ⅰ期的肾母细胞瘤是比较早的分期，往往肿瘤已经局限在肾脏内。以目前的治疗手段，Ⅰ期肾母细胞瘤治愈率非常高，总体治愈率已经在94%-95%以上，当然要求进行综合性的治疗，不是单纯通过手术或者是化疗解决问题。现在还是综合治疗，一般需要有新辅助的化疗，即术前化疗，2-4个疗程以后再进行手术，手术以后再根据病理情况判断是否需要后续的化疗或者放疗。 Ⅰ期肿瘤现在已经缩短整体化疗的强度和时间，在获得比较好的治疗效果的同时，降低化疗的毒副作用，为患儿今后生长发育和长期的生存打下比较良好的基础。所以Ⅰ期的肾母细胞瘤治愈率非常高，可以进行积极的治疗，同时遵循综合治疗的原则，可以达到非常好的疗效。

小儿肾母细胞瘤复发后再进行治疗，大部分仍然可以达到比较好的治愈效果。对于复发肾母细胞瘤的患儿经过再治疗后，治愈率超过60%。因为小儿肾母细胞瘤的复发包括两种，即原位或者是腹腔肿瘤附近的淋巴结转移单个复发或出现肺转移。 肾母细胞瘤是对化疗比较敏感的肿瘤，通过序贯性的化疗再加上手术，对复发的患儿再进行治疗，也可以达到比较好的疗效。尤其是肺转移，如果是转移灶个数较少，比如单个或者是个别的复发灶，通过化疗缩小后，再对病灶进行切除，肺内病灶即使是双侧也可以切除，即在保证肺功能时切除病灶，再进行序贯的治疗，仍然有治愈的机会。

儿童肾母细胞瘤是发生于儿童肾脏的一种恶性肿瘤，儿童肾母细胞瘤是来自于胚胎期发育过程中的细胞，与成人上皮性癌症突变不同。其发生往往与胚胎发育有一定的联系，是来自胚胎细胞的一种恶性肿瘤，在儿童比较常见，个别也可以出现在成人，但较为少见。 此类肿瘤一般都发生于肾脏，但个别畸胎瘤也可以出现该成分。通过正规治疗可以达到比较理想的治疗效果，所以虽然是恶性肿瘤，但是通过积极治疗可以有治愈的机会，需要积极面对，通常可以到专科医院进行治疗。

儿童肾母细胞瘤的具体住院时间，根据不同的分期以及不同的治疗阶段，长短也并不相同。譬如初期住院可能会有评估过程，一般强调患儿在治疗前有比较完整的评估，这些评估包括全身检查、磁共振或者CT胸部扫描、肾功能、肝肾功能检查、血液检查，初期住院治疗可能需要一周左右的时间。初期方案可能会先选择化疗，化疗需要3-5天，所以初期治疗的时间并不会很长。化疗3-4个疗程后，会根据患儿的反应，选择择期进行手术，手术住院时间会较长，因此整体治疗时间也相对较长。 同时住院时间也与肿瘤的分期有关，如果肿瘤为早期，住院时间较短，3-14天不等，因为整体治疗方案的持续时间会比较短。如果分期比较严重，整体治疗可能将维持半年甚至一年。现在还有一部分化疗可以在门诊进行，即当天化疗当天可以回家，此时无需住院。

肾母细胞瘤一般不是简单分为早期或者晚期，Ⅱ期提示肿瘤在肾包膜内，还没有突破肾包膜，但是已经突破肾脏实质，周围淋巴结基本没有转移，或者仅同侧有少量淋巴结转移，其治疗效果比较理想，可以将其认为是早期。 Ⅱ期整体治愈率在80%以上。所以需要强调肾母细胞瘤的治疗为综合治疗过程，包括手术、化疗和放疗，尤其是强调术前化疗，在化疗的保护下进行手术从而进一步地提高肿瘤疗效。同时根据分期，降低化疗的强度，保证儿童今后有比较良好的生长发育，同时获得长期生存，提高今后生活质量。

小儿肾母细胞瘤是否会出现复发转移，需要结合是否接受正规的治疗。正规治疗是规范性的治疗，即存在程序性的过程，包括术前评估、术前化疗再经过手术，以及术后相关化疗、放疗和相关评估，可以取得比较好的疗效。总体儿童肾母细胞瘤的治愈率在80%-90%以上，尤其是Ⅰ期、Ⅱ期的治愈率基本在90%以上，甚至达到95%以上的长期生存率。 对于肿瘤分期比较早的患儿，如果不经过规范化的治疗，复发转移的比例会比较高。同时Ⅲ、Ⅳ期的孩子，复发转移的机会相应会更多，但即使出现复发转移，经过积极治疗，仍然可以达到比较理想的治疗效果。目前Ⅲ期的肾母细胞瘤的治愈率在70%以上，Ⅳ期也可达到60%。在第一阶段治疗结束以后出现转移的患儿，需要再进行手术和化疗治疗，仍然可以达到60%治愈率的效果。所以肾母细胞瘤不是迟早会发生复发和转移的悲观情况，总体情况非常乐观。